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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

唐风渡鲸涛 真心鉴真情******

　　作者：吴为山（中国美术馆馆长）

　　有史以来，求法传法的中国僧人前赴后继，代代不穷。他们艰难跋涉于漫天黄沙、皑皑雪山，辗转漂流于碧波万顷、惊涛骇浪，用生命和信仰铺就了人类精神和文明交流互鉴的大道。东渡日本传法的唐代高僧鉴真，正是其中的代表。

鉴真像 吴为山/作

　　一

　　鉴真俗姓淳于，公元688年出生于江阳（今江苏扬州），14岁时出家，46岁成为一方宗主，持律授戒，名满天下。733年，日本僧人荣睿、普照僧慕名来到扬州大明寺，恭请鉴真赴日“为东海之导师”。

　　鉴真被日本僧人请法的真切意愿感动，慨然应邀，翌年初夏即欲启程，却因行动泄密未能成行。同年，鉴真率众再次举帆东航，惜渡船被风浪袭毁而迫返。其后第三、四次东渡又连遭失败。748年初冬，鉴真第五次东渡，竟被暴风从东海吹到海南岛。返途经过端州时，日本弟子荣睿病故。鉴真哀恸悲切，忧劳过度而致双目失明。眼前世界遁入黑暗，但鉴真不堕其志，传法之心弥笃，以一片精诚感化天地，终于第六次东渡成功，到达了日本九州。此时的鉴真已经66岁。

　　鉴真将唐代《四分律》和天台教义弘传于日本，为上至天皇下至众僧授戒，奠定了日本佛教的戒律和教法基础。由是起，日本始有正式律学传承。755年2月，鉴真进京（奈良）入东大寺。日本孝谦天皇下诏敕授其“传灯大法师”位，任命他为“大僧都”，统理僧佛事务。759年，鉴真率弟子在奈良建成日本律宗祖庭唐招提寺，后即于该寺设戒坛传律授戒。千余年间，唐招提寺遭遇地震等灾害无数，至今依然屹立，乃日本国宝。据《唐大和上东征传》记载，随鉴真赴日人员中，有专擅各行业的才俊。如精于琢玉者、精于雕塑者、精于镌碑者、精于建筑者、精于医药者，精通书画者亦不在少数。他们将唐代最先进的建筑、造像、医药、园艺等技术传入日本，成就了日本天平时代的精神文化屋脊——“天平之甍”。公元763年5月6日，鉴真于日本奈良面西坐化，享年76岁。鉴真圆寂后，中日两国很多官员、僧人、居士、文人都曾作诗称颂，其不朽之功绩为中日两国人民的友谊史册书写了灿烂的篇章。

　　二

　　2019年，时任日本驻华大使横井裕先生邀请我创作《鉴真像》雕塑，以推动中日文化交流，增进两国友谊。我本人表示，愿意向日本东京都捐赠。此事随即得到了日本驻华大使馆、日本外务省、东京都、中国驻日本大使馆以及东京中国文化中心的关注与支持。2022年3月，我与东京都知事小池百合子女士共同签署了雕塑捐赠协议，确定《鉴真像》于中日邦交正常化50周年在东京正式落成。

　　我曾经创作过不少高僧大德像，如开凿世界艺术之瑰宝云冈石窟的高僧昙曜；在南京雨花台设坛讲经说法而感得天雨赐花的云光法师；乐山大佛的第一代建造发起者海通法师；同样东渡扶桑传法弘道的隐元禅师；才华冠绝却责己綦严的弘一法师；笔墨纸砚因缘度人、慈悲广布的茗山法师、圆霖法师；兴办教育，慈善济世的真禅法师等。

　　鉴真与他们，既有相同亦有不同。

　　相同处，他们都是一种精神性存在。鉴真大师的身形，可塑造成一座山、一口钟、一方石，如浑金璞玉，清凉超尘，精严净妙，朴拙中见风骨，以无态备万态。

　　不同处，鉴真像有独特的个人样貌，也能折射特定的时代风神。先说时代风神。有唐一代，富庶繁华、热情开放、气度雍容、活力四射。城乡内外，宫廷上下，大街小巷，随处可见诗人、舞者、乐师、画家。泱泱中华，处处充满生机动感，以海纳百川的包容姿态透现着蓬勃旺盛的创造精神。如果用一种艺术技法、一种艺术风格来表现唐代，写意无疑是最合适的。因此，我决定用写意的手法与风格表现鉴真身上蕴涵的唐风。但同时，又有一对矛盾摆在了我面前。即：作为一位得道高僧，个人心性的“静”与时代风神的“动”应如何统一？我要做的，是动静有法。

　　鉴真是律宗大师，从戒律精神入手，最为合适。戒律的本质，不是呆板，而是活泼——让慈悲心活泼，帮助众生身心安乐。戒律，可让人得禅定。红尘泛舟，心在静中。安耐毁誉，八风不动。同为律宗大德的弘一法师曾说：“律己，宜带秋气；律人，须带春风。”鉴真授戒律人，亦如春风。塑其像，“风”可为审美意象，但前提是不能影响整体之“静”。于是，我为鉴真像设计了一个站立船头临海凭风的情境：面对大海风高浪急，大师收视反听，绝虑凝神，如如不动，飘起的宽大袖袍裹挟着浩荡唐风，仿佛海波扬帆，与如山、如钟、如石的岿然身体形成鲜明的对比。

　　但“风”之于鉴真，绝不仅限于形，更在神！此神，落实在人、在民族、在文化。鉴真是一位地道的中国高僧，长期浸淫于儒家“君子之德风”“风以动之，教以化之”等传统观念氛围，其与佛教体验人间忧苦的菩萨行相结合，使“风”既有现实情境，又有文化濡染，还有佛性真如之映现。此“风”虽动，却源于静，祥和安宁，一派生机，郁郁勃勃。而鉴真渡海的坚忍不拔，实为面对“风”却不改坦然、淡然和释然之境界——思忖向来萧瑟处，是非成败皆为空。这，便是我动静有法的入手处。

　　再说个人样貌。所幸鉴真大师竟有真实样貌传世！日本奈良的唐招提寺至今保存着千年之前制作的鉴真坐像。其弟子据师尊坐化后形象，用一种称为“干漆夹苎”的技法制成，而该技法也是由鉴真传至日本。我所创作的鉴真样貌，主要以此坐像为参考依据：高凸的山根下，鼻直而宽厚，与广额通连。慈眉如月，双瞳微闭，神态坚定。

　　整尊鉴真像，躯体雄健伟岸，衣褶单纯厚重，轮廓简约、劲健、洗练、明确。由上至下，没有丝毫混浊，似水银泻地，若顿悟般爽然决然。由下至上，宛攀山登峰，如恪守戒律，步步艰难却步步明确，通过真如本具的智慧而得大自在。于此，即便采用写意手法、写意风格，却在“写”中有意识地保持了一份定和静，如沧桑粗犷在岁月的风剥雨蚀中散尽火气，心正气和，默契于妙。

　　三

　　2022年7月20日上午，我所创作的这尊鉴真像永久立在了东京上野恩赐公园的不忍池畔。像高250cm，黄铜铸就。中国驻日本大使孔铉佑、东京都知事小池百合子女士、日本外务大臣政务官三宅伸吾等中日嘉宾共同为塑像揭幕。

　　上野公园始建于1873年，是东京的第一座公园。园中湖光山色，随处可见苍松翠柏，江户和明治时代的建筑古迹散落其间。除灵秀的风景外，上野公园之美，更在于厚重的历史人文积淀。东京国立博物馆、国立科学博物馆、东京都美术馆、国立西洋美术馆、东京文化会、上野之森美术馆等最重要的文化艺术场所皆云集于此。在这里，可以看到古今并置，体会历史文化的变迁，享受人间闲逸的美好。待到樱花烂漫时节，鉴真大师的道影将在公园中片片“绯红的轻云”映衬下，向世人讲述中日两国的千载友谊传承。

　　虽于日本传法十年，鉴真大师却从未亲眼见过日本风景。这一次，他走出寺院禅堂，观照着眼前的无边风月与人伦万象。诚然，在大师的法眼中，滔滔浊浪，禅心云水，本非二相，空色一如。而即便洞明世相因缘，他亦始终对众生抱有深情，对万物心怀悲悯，坚定地引领其同升佛国——恰如“不忍池”之名的殊胜。

　　不忍池，其名称由来众说纷纭，不一而足。但在东方文化中，不忍二字别有深意。当年，佛陀证道后，正是因不忍众生沉沦，不忍众生受苦，不忍众生无明，不忍放弃才住世传法。当年，鉴真大师心怀不忍，才排除万难，鲸涛千里传梵典，不仅点燃了如来教法的明灯，也点燃了自心的明灯，更点燃了此岸、彼岸、今生、后世无数人的心灵之灯。不忍，即菩提，即仁心，即良知。

　　七月，正值莲花盛开。不忍池中碧波潋滟，荷叶田田，无数莲花接天映日，香远益清，亭亭净植。莲花是佛教圣物，乃“污”和“净”的统一，喻示出世与入世的并行。在生命怒放的季节，鉴真像立于池畔，背倚莲花净土，面对滚滚红尘。此幕场景，可谓机缘偶合，亦为随缘应化，不正是鉴真大师不耽禅悦清净，以舍我其谁的大无畏勇气跃入尘世而利益众生的象征吗？瞻仰其自若的丰姿，感受其如缕的气息，世人仿佛听闻经诵梵呗、晨钟暮鼓依稀传来，不禁于畋猎恣情的尘寰喧嚣中放缓心驰的脚步。

　　青山一道同云雨，明月何曾是两乡。中国和日本人民曾以信念和智慧架起友谊的桥梁。今天，鉴真大师再次东渡，依然能够隔海相望欣同风。这位两国千年缘分的见证者，沐浴着时代之清风，撒播着和平之新绿，必将再次唤醒性灵淤塞者。

　　《光明日报》（ 2022年12月23日 16版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）